Funding of multidisciplinary transnational research projects on the topic: “Cell and Gene Therapy for Personalized Medicine” (CGT4PM2027) within the European Partnership for Personalized Medicine (EP PerMed)“

Die personalisierte Medizin stellt einen Paradigmenwechsel dar: weg von einem generalisierten Behandlungsansatz für eine Krankheit hin zu einer optimierten Strategie für die Prävention, Diagnose und Behandlung von Krankheiten für jedes Individuum, basierend auf seinen einzigartigen Merkmalen. Dazu zählen biologische Merkmale (beispielsweise Phänotyp, Genotyp) sowie Lebensstil und andere Umweltfaktoren. Dementsprechend stellt die personalisierte Medizin die einzelne Person in den Mittelpunkt der Gesundheitsversorgung und zielt auf eine optimierte Gesundheitsvorsorge, Behandlung und Management von Krankheiten oder Anfälligkeit für Erkrankungen ab. Jüngste Entwicklungen demonstrieren rasante Fortschritte im Bereich der personalisierten Medizin. Das Spektrum der verwendeten Technologien, Methoden und Informationen hat sich stark erweitert und unterstützt eine verbesserte Gesundheitsversorgung, Diagnostik und maßgeschneiderte Behandlungen, einschließlich Rehabilitation und Präventionsstrategien. Ziel der vorliegenden, von der Europäischen Union kofinanzierten Fördermaßnahme ist es, die Entwicklung von Zell- und Gentherapien für die personalisierte Medizin zu fördern. Die geförderten transnationalen Verbünde müssen sich auf die Entwicklung und Validierung einer innovativen und neuen Zell- und Gentherapie für die personalisierte Medizin fokussieren. Das Ziel dieser Maßnahme ist erreicht, wenn am Ende der Förderung ein oder mehrere der folgenden Aspekte erreicht werden: (1) Entwicklung/Validierung von innovativen und neuartigen zell- und genbasierten therapeutischen Ansätzen für die klinische Anwendung, (2) neue diagnostische Ansätze zur Patientenstratifizierung oder zur Vorhersage potenzieller Ergebnisse von Zell- und Gentherapie-Behandlungen, (3) eine bessere Charakterisierung von neuartigen, personalisierten Zell- und Gentherapien hinsichtlich Pharmakokinetik, Biodistribution, Pharmakodynamik, Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit, effektiver Therapiedosierung und Optimierung der Verabreichung, (4) ein Machbarkeitsnachweis (Proof of Principle) zum Beleg der Durchführbarkeit des therapeutischen Ansatzes (beispielsweise erbracht durch eine wissenschaftliche Publikation oder eine Patentanmeldung oder (5) die Zusammenstellung der notwendigen in-vitro- und in-vivoDaten für eine wissenschaftliche Beratung (Scientific Advice) durch eine Regulierungsbehörde, um die nächsten Schritte für eine klinische Phase I-Studie zu planen. Für bereitsortgeschrittene Projekte sollte die Weiterentwicklung hin zu einer der guten Herstellungspraxis konformen klinischen Herstellung vorliegen sowie die Erstellung der Qualitäts- und nicht-klinischen Daten, die für ein Prüfpräparat-Dossier (Investigational Medicinal Product Dossier) erforderlich sind. Neben dem Beitrag zu den operativen, spezifischen und globalen Zielen von EP PerMed unterstützt diese Fördermaßnahme die Ziele des strategischen Forschungsfeldes „Gesundheitsforschung“ der Hightech Agenda Deutschland. Gefördert werden soll eine begrenzte Anzahl von transnationalen und interdisziplinären Forschungsverbünden. Die im Rahmen dieser Verbünde geförderten Forschungsprojekte müssen sich auf die Entwicklung und Validierung einer innovativen und neuartigen Zellund Gentherapie für personalisierte Medizin konzentrieren. Als innovativ und neuartig werden Zell- und Gentherapien angesehen, wenn sie gegenüber der Standardtherapie klare therapeutische Vorteile bieten, wie beispielsweise eine verbesserte Wirksamkeit,erhöhte Sicherheit, länger anhaltende Wirkungen oder die Möglichkeit, bisher unheilbare Erkrankungen zu behandeln. Es wird ausdrücklich auf den englischsprachigen Call-Text der transnationalen Förderinitiative "EP PerMed" verwiesen: https://www.eppermed.eu/funding-projects/calls/jtc2027/ Zelltherapie, Gentherapie, Pharmakokinetik, Biodistribution, Pharmakodynamik, Wirksamkeit, Sicherheit, Verträg-lichkeit, effektiver Therapiedosierung und Optimierung der Verabreichung, Machbarkeitsnachweis, Entwicklung, Validierung